摘要：目的综述脊髓性肌萎缩（SMA）药物经济学评价的研究新进展，以期为相关临床治疗、筛查和医保支付决策提供参考。方法 计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、Cochrane Library、EBSCOhost、中国知网、维普、中国生物医学文献数据库、万方数据等数据库和英国国家健康研究所、国际卫生保健技术评估协会、美国医疗保健研究与质量局等卫生技术评估（HTA）机构的网站，搜集与SMA相关的药物经济学评价研究。检索时限为建库至2023年12月31日。由2名研究人员严格按照纳入、排除标准进行文献/报告筛选，并使用Excel 2019软件提取所纳入文献/报告的基本信息；采用卫生经济学评价报告标准共识2022评价纳入文献/报告的研究质量。结果 最终纳入9篇文献和15篇HTA报告，文献的质量整体较好，但HTA报告的质量较差。SMA药物经济学评价研究共计24项，治疗方案包括诺西那生钠、索伐瑞韦、利司扑兰和最佳支持治疗等。综述结果显示，诺西那生钠治疗SMA不具有经济性；利司扑兰和索伐瑞韦等治疗方案的经济性尚无一致结论；新生儿/产前筛查联合药物治疗方案具有经济性。结论 新生儿/产前筛查联合药物治疗SMA具有经济学优势。建议未来基于我国本土化参数和医保价格继续探讨SMA新型治疗药物与SMA筛查相关的经济性，逐步将SMA筛查纳入新生儿遗传病检测范围，从而缓解患者家庭和卫生体系沉重的经济负担。
作者：朱晓红、刘世贤、李顺平、窦蕾、王瑞雪、宋泽华、陈豪
文章来源：《中国药房》2024年第15期
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