摘要：药物经济学评价是中国罕见病药物纳入医保的必要支撑资料。因此，准确测量罕见病健康效用值，对促进罕见病药物经济学评价开展具有重要的现实意义。本文在梳理部分国家/地区对罕见病药物经济学评价要求的基础上，系统检索国内外公开发表的121种罕见病健康效用值的测量研究，初检确定17 591篇文献，筛选后最终纳入230篇。并对国内罕见病健康效用值测量研究的文献质量、评价内容及工具使用情况进行全面分析。最后从人群、工具使用和结果应用三个方面分析测量的挑战，并提出相关建议，以期为国内开展罕见病健康效用值测量研究提供参考与借鉴。
作者：冯俊超、李顺平、陈敬丹、谢诗瑶、张悦、江诗静
文章来源：《罕见病研究》2023年第3期
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